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2020年诺贝尔化学奖授予了研究CRISPR-Cas9的科学家Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier，时至今日这一颠覆性的基因编辑技术即将真的造福人类。2023年1月26日，欧洲药品管理局（EMA）受理了CRISPR Therapeutics和Vertex公司向其递交的exagamglogene autotemcel疗法（exa-cel）的上市申请，该疗法拟用于治疗镰刀状细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。这意味着该疗法有望成为首个上市的CRISPR-Cas9药物，开启基因治疗的新纪元。科学家发现古细菌面对病毒有一种特别的防御机制，他们会将病毒的一段DNA剪切保留下来，便于下一次在遇到该病毒时及时识别，这样一代一代的古细菌可以识别的病毒越来越多，他们抵御攻击的能力也越来越强。以此为灵感CRISPR-Cas9技术得以应运而生，CRISPR即成簇规律间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)的缩写，这是一种DNA特定区域。古细菌可以将病毒的该序列整合到CRISPR模式，Cas9蛋白能够识别存储在CRISPR模式中的DNA序列，并切割任何具有匹配序列的DNA分子。事实上CRISPR-Cas9并非是最早广泛使用的基因编辑技术，在此之前广泛使用的其他基因编辑技术是TALEN和锌指核酸酶(ZFN) 【1】，但是CRISPR-Cas9在基因编辑方面明显更方便、更高效且应用范围更广泛，这项技术能够迅速发展也就不足为奇了。Fig1. CRISPR-Cas9技术优势面对CRISPR-Cas9这一新鲜出炉的香饽饽，全球顶级的基因疗法公司也纷纷进场布局。CRISPR-Cas9技术的发明者三巨头Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier以及华人张锋创立的公司CRISPR Therapeutics、Vertex Pharmaceuticals、Intellia Therapeutics、Beam Therapeutics以及Editas Medicine等都位于该领域的第一梯队。同时我国也迅速催生了一批优秀的基因编辑技术公司，目前临床推进项目如下一、国际CRISPR-Cas9相关研发管线数据二、国内CRISPR-Cas9相关研发管线数据随着基因编辑技术的迅速发展，我国本土企业的竞争也日渐加剧，各个公司都在努力提升自身的核心竞争力，如本导基因依托自身的创新型基因导入平台BDlenti和基因编辑平台BDmRNA，利用类病毒体VLP进行体内递送，可以确保基因编辑酶在体内瞬时表达，安全性和有效性均有保障。另外辉大基因创始团队发现Cas13蛋白的两个家族Cas13X和Cas13Y，是目前最小的Cas13蛋白，在体外试验的敲减活性几乎能达到100%，体内的编辑效率约95%，并获得了美国专利认可。瑞风生物作为中国头部的基因编辑药物创新企业，研发管线涵盖了DNA和RNA编辑两个领域，发展潜力巨大。在选择治疗靶点方面，这些企业们也开始追求差异化的研发模式，为了解决单一靶点治疗效果不佳和耐药性的问题，许多企业选择双靶点研究方案，如CD123/CLL1 CAR-T、CD19/CD22 CAR-T 等都处于临床研究阶段。另一方面行业的发展壮大也离不开国家政策的大力扶持，自2017年国家药品监督管理局(NMPA)发布《细胞治疗指南》和2019年NHC发布《体细胞治疗管理(征求意见稿)》以来，中国对GCT的双轨监管模式已经清晰。双轨监管模式使GCT能够通过IND注册试验或IITs启动临床开发。IIT试验更加灵活，可以提供宝贵的早期人类数据【2】。Fig2. 中国不同类别GCT临床发展趋势回顾2022年的基因编辑战场，新药临床研究审批的数量明显增加，全球注册的基因与细胞治疗药物临床试验数量首次突破2000个，并且企业之间合作开发已成为强强联手新趋势，研究成果已经覆盖了多种罕见疾病。不过基因治疗的天价费用对于行业发展是一个比较大的挑战，因为基因治疗主要针对罕见病，治疗价格高昂是目前客观存在的问题。面对2023年，医药研发企业、投资公司和相关监管部门等均看好基因治疗领域的发展。随着新冠疫情的影响渐渐消退，各个行业逐渐复苏回归正常运作，我国基因治疗领域布局企业也熬过了疫情寒冬，依靠自身先进技术，群雄逐鹿的趋势将一触即发。同立海源CAS9核酸酶免费试用产品信息中文名称：CAS 9 核酸酶英文名称：CAS 9 Nuclease产品货号：GMP-TLR005-90pmol试用规格：90 pmol产品特点✔ 高纯度、高活性✔ 高效率：KO&KI✔ 高稳定性和批间一致性✔ 无重金属残留、无抗性残留✔ 严格按照GMP要求生产产品性能 图1：在还原条件下，可见明显的清晰条带 图2：与国外知名品牌相比，同立海源Cas9核酸酶切割活性媲美于进口品牌申请试用扫描二维码填写申请使用表活动细则1、时间：即日起-2023年2月28日；2、申请要求：申请信息完整，能够近期开展实验；3、其他说明：试用结束后，反馈试用结果；4、本次活动最终解释权归北京同立海源生物科技有限公司。HAPPY NEW YEAR关于同立海源北京同立海源生物科技有限公司，成立十余年专注细胞和基因治疗（CGT）上游GMP级原料试剂研发，致力于为生命科学提供可靠的产品与服务。产品涉及真核重组蛋白、细胞分选试剂、无血清培养基、细胞培养试剂盒、转染试剂、工具酶。为细胞和基因治疗、mRNA开发、抗体药物开发、细胞储存等生物制药和IVD领域提供核心原料试剂与服务。公司建有1300m2 B+A级洁净车间，包括哺乳动物细胞表达蛋白质工程平台、细胞培养技术开发平台、体外诊断试剂生产平台，通过ISO13485和ISO9001双认证，部分产品已获美国FDA DMF备案。...
近日，环特生物成功通过“国家高新技术企业”认定，这是自2012年通过“国家高新技术企业”认定以来，环特生物第三次通过此项认定。 中国斑马鱼技术产业应用史就是环特生物的发展史。近年来，环特生物依托“斑马鱼+类器官+哺乳动物+人体评价”4大技术平台优势，构建了一支专业的高素质技术研发团队，持续开展科研服务（CRO）、智慧实验室建设和精准医疗3大业务，面向医药、营养保健食品与化妆品行业提供研发、检测及咨询服务，面向科研伙伴提供斑马鱼实验室建设及基因编辑动物构建服务，面向医院提供肿瘤精准用药方案筛选服务，以前沿科技助力产业高质量发展！ 未来，环特生物将继续积极响应国家创新驱动发展战略，以四位一体的综合技术服务体系为核心，深度发掘技术潜在应用场景，以科技赋能驱动“医-健-美-食”新发展！...
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