产品简介
腺相关病毒（Adeno-Associated Viral Vector，AAV）属于微小病毒科( parvovirus)，为无包膜的单链线状 DNA 病毒。AAV 的基因组约 4700bp，包括上下游两个开放读码框架(ORF)，位于分别由 145 个核苷酸组成的 2 个反向末端重复序列(ITR)之间。 由于腺相关病毒具有宿主范围广、安全性高、免疫原性低、表达稳定和物理性质稳定等优点，已被广泛地应用于基础研究和临床试验中，并且腺相关病毒载体已成为世界上最常用的基因治疗载体之一。
图 1. AAV 基因组结构
AAV病毒特点
1. 安全性高：迄今从未发现野生型 AAV 对人体致病，重组 AAV 基因组序列上去除了大部分的野生型 AAV 基因组元件，进一步保证了安全性；
2. 免疫原性低：AAV2 的基因组仅 4681 个核苷酸，便于用常规的重组 DNA技术进行操作，而且进行动物实验时造成的免疫反应小；
3. 宿主范围广：能感染分裂细胞和非分裂细胞；
4. 表达稳定：能介导基因的长期稳定表达；
5. 物理性质稳定：在 60℃不能被灭活，能抗氯仿；
AAV生物学特性
表1 不同病毒的生物学特性比较
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慢病毒 |
逆转录病毒 |
腺相关病毒 |
腺病毒 |
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包膜 |
有 |
有 |
无 |
无 |
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颗粒直径 |
90-100 nm |
90-100 nm |
20-30 nm |
60-90nm |
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基因组 |
dsRNA |
dsRNA |
ssDNA |
dsDNA |
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表达起始时间 |
48-72h |
48-72h |
72-96h |
24-48h |
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表达持续时间 |
> 2 months |
> 2 months |
> 6 months |
~1 month |
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宿主基因组整合方式 |
随机高频整合 |
随机高频整合 |
定向低频整合或非整合 |
非整合 |
AAV载体不同血清型
研究发现 AAV 具有多种血清型，各种不同血清型的 AAV 载体的主要区别是衣壳蛋白不同，因此对不同的组织和细胞的转染效率存在差异。目前汉恒生物在包装腺相关病毒时有 12种不同的 AAV 血清型可供客户选择，建议客户针对不同组织器官选择相应血清型的 AAV 病毒，见表 2。
表2. 12种不同血清型AAV对各组织器官细胞的亲和性
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血清型 |
组织亲和性 |
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AAV1 |
肌肉，心脏，骨骼肌（包括心肌），神经组织 |
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AAV2 |
中枢神经，肌肉，肝脏，脑组织，眼， |
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AAV3 |
肌肉，肝脏，肺，眼 |
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AAV4 |
中枢神经，肌肉，眼，脑 |
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AAV5 |
肺，眼，中枢神经，关节滑膜，胰腺 |
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AAV6 |
肺，心脏 |
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AAV7 |
肌肉，肝脏 |
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AAV8 |
肝脏，眼，中枢神经，肌肉 |
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AAV9 |
心脏，肌肉，肺（肺泡），肝脏，中枢神经 |
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DJ |
肝脏，视网膜，肺，肾脏 |
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DJ/8 |
肝脏，眼，中枢神经，肌肉 |
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Rh10 |
肺, 心脏，肌肉，中枢神经，肝脏 |
服务流程
AAV应用介绍
A. AAV9感染小鼠脑组织（PMID: 23503602）
B. AAV2感染大鼠脑组织
C. AAV2感染肾脏（PMID: 23216315）
D. AAV感染心脏（PMID: 20703310）
E. AAV9感染骨骼肌（PMID: 21811247）
F. AAV感染肝脏（PMID: 19861950）
AAV其他相关特色服务